Ohlédnutí farmaceutického průmyslu za rokem 2022 – cena Scrip

18. ročník udílení cen Scrip Awards 30. listopadu 2022 spojil více než 400 předních osobností v oboru, aby společně ocenily nejlepší inovace a úspěchy v oblasti globální biofarmacie. Vítězové byli vyhlášeni v 15 kategoriích (jedna z nich měla dvě subkategorie), pokrývajících celé spektrum pokroků.

Všechny přihlášky do soutěže byly pečlivě přezkoumány nezávislou porotou – skupinou zkušených a objektivních odborníků. Ceny Scrip mohou získat všechny farmaceutické nebo biotechnologické společnosti působící ve výzkumu kdekoli na světě, včetně třetích stran a partnerů a společností poskytujících služby farmaceutickému průmyslu. Návrhy nominací – podání přihlášek je bezplatné. Níže uvádíme výsledky se stručným komentářem.

Kategorie (počet nominovaných subjektů), stručná charakteristika a oceněný

1. Cena za nejlepší nový léčivý přípravek (6)

Ocenění za vynikající výsledky ve farmaceutickém vývoji. Uvádění nových inovativních produktů na trh je nejdůležitější funkcí farmaceutického průmyslu a úspěšné uvedení nového léčivého přípravku na trh představuje vyvrcholení let riskantního a nákladného výzkumu a vývoje.

Léčivý přípravek Kimmtrak (tebentafusp) společnosti Immunocore určený k léčbě metastatického uveálního melanomu

Kimmtrak je první schválenou léčbou pro pacienty s neresekovatelným nebo metastazujícím uveálním melanomem a první léčbou pomocí T-buněčného receptoru (TCR), která byla schválena regulačními orgány. Kimmtrak představuje změnu paradigmatu v léčbě této agresivní formy rakoviny.

2. Klinický pokrok roku (6)

Cílem této ceny je zhodnotit úspěch v klinické studii nového léčivého přípravku (biologického nebo chemického), který by měl vést k pokroku v oblasti zdravotní péče. Může se jednat o první prokázání jasného klinického účinku nového léčiva v oblasti neuspokojené lékařské potřeby, klíčovou studii nového léčiva s průlomovým mechanismem účinku nebo o významnou studii potenciální nové nebo rozšířené indikace již obchodovaného léčivého přípravku.

Cenu získal projekt společností Daiichi Sankyo a AstraZeneca fáze III studie DESTINY-Breast04 s přípravkem Enhert (trastuzumab deruxtekan) u karcinomu prsu

Představuje první léčbu zaměřenou na HER2, která prokázala přínos pro přežití u pacientek s metastazujícím karcinomem prsu s nízkým obsahem HER2 (human epidermal growth factor receptor 2, tedy receptor 2 humánního epidermálního růstového faktoru).

3. Biotechnologická společnost roku (6)

Podnikatelský duch biotechnologického průmyslu a špičková věda v posledních desetiletích změnily výzkum a vývoj léčiv. Tato cena je posouzením vynikajících úspěchů biotechnologických společností.

Společnost Moderna

V loňském roce (2021) společnost Moderna vyrobila a dodala více než 800 milionů dávek své vakcíny covid-19, zvýšila své celkové příjmy z 803 milionů USD v roce 2020 na 18,5 miliardy USD v roce 2021 a vybudovala globální působnost s 11 komerčními pobočkami v Severní Americe, Evropě, Asii a Tichomoří.

Jedná se o americkou farmaceutickou a biotechnologickou společnost se sídlem v Cambridge (Massachusetts). Zaměřuje se na RNA terapie, především mRNA vakcíny. Z přípravků vzpomeňme např. vakcínu Spikevax proti covid-19.

4. Cena za vedení čínské biofarmaceutické společnosti (5)

Toto ocenění udělované společností Scrip odráží rychlou vyspělost čínského biofarmaceutického sektoru – díky rozvoji domácích biofarmaceutických společností, CDMO a rostoucím investicím ze strany globálních nadnárodních biofarmaceutických společností. Cílem této kategorie je ocenit firmy, které prokázaly vedoucí postavení v rozvoji čínského biofarmaceutického sektoru prostřednictvím významných obchodních, výzkumných a vývojových aktivit a tím, že pomohly pacientům v přístupu k nové léčbě, a to uvedením nových produktů na trh a úspěšným jednáním s čínskými plátci zdravotní péče a vedoucími klinickými pracovníky.

CDMOs (Contract Development and Manufacturing Organizations) jsou smluvní vývojové a výrobní organizace, což znamená, že se starají nejen o externí výrobu léčivých látek, ale také o všechny inovační a vývojové práce, které výrobě předcházejí.

Společnost BeiGene China

BeiGene je globální biotechnologická společnost zaměřená na vývoj inovativních a cenově dostupných léčivých přípravků, které zlepšují výsledky léčby a její dostupnost pro pacienty po celém světě. Má rozsáhlý program s potenciálem řešit 80 % světových nádorových onemocnění podle typu rakoviny. Do jejího portfolia patří inhibitor Brutonovy tyrosin kinázy Brukinsa (zanubrutinib), humanizovaná monoklonální protilátka namířená proti molekule/ receptoru programované buněčné smrti PD-1 (programmed cell death) tislelizumab v USA, a inhibitor enzymu PARP (Poly (ADP-ribóza)polymeráza) Partruvix (pamiparib) v Číně.

5. Společenské partnerství roku (5)

Tato cena je určena k uznání četných způsobů, kterými farmaceutické a biotechnologické společnosti přispívají širší komunitě. Může se jednat o pomoc v rámci místní komunity ve spolupráci s charitativní organizací nebo skupinou na podporu pacientů nebo ve spolupráci s nevládní či humanitární organizací.

Iniciativa společnosti Regeneron a Společnosti pro vědu Science Talent Search

Další úspěšný společný podnik. Iniciativa podporuje usilovnou práci a neotřelé objevy nadějných lídrů inspirovaných ke zlepšení světa prostřednictvím přírodních, technických věd, inženýrství a matematiky.

6. Manažer roku

- Společnosti s tržní kapitalizací nad 7 miliard dolarů (6)

- Soukromé společnosti a společnosti s tržní kapitalizací do 7 miliard dolarů (6)

Vyznamenání je určeno k ocenění vynikajících vedoucích pracovníků velkých i malých farmaceutických a biotechnologických společností.

- Stéphane Bancel, výkonný ředitel společnosti Moderna

V rámci ocenění mimořádných přínosů jednotlivců v oboru byla udělena prestižní cena S. Bancelovi. Bancel dohlížel na vývoj vakcíny covid-19 společnosti Moderna a řídil neuvěřitelný růst firmy. Od roku 2011 vedl transformaci společnosti Moderna z malé biotechnologické společnosti na významného světového hráče ve farmaceutickém průmyslu.

- Michael M. Morrissey, prezident a výkonný ředitel společnosti Exelixis

Kromě toho, že Morrissey dohlížel na expanzi úspěšné franšízy Cometriq/Cabometyx (kabozantinib), která v roce 2021 překročila 1 miliardu USD čistých tržeb v USA, pomohl zahájit novou éru výzkumu a vývoje společnosti.

7. Licenční dohoda roku (6)

Licence mají zásadní význam jak pro doplňování farmaceutických zdrojů, tak pro generování příjmů menších firem. Zde jsou posuzovány licence, které zahrnují udělení licence určitému léčivému přípravku, projektu nebo skupině léčiv / projektů z jedné společnosti do druhé za účelem dalšího vývoje anebo uvedení na trh.

Společnosti GSK a Alector za dohodu o společném vývoji a komercializaci protilátek AL001 a AL101 k léčbě neurodegenerativních onemocnění

Výše uvedené monoklonální protilátky zvyšují hladinu progranulinu u řady neurodegenerativních onemocnění, včetně frontotemporální demence, amyotrofické laterální sklerózy, Parkinsonovy choroby a Alzheimerovy choroby.

8. Tým roku v oblasti obchodního rozvoje (6)

Smyslem tohoto vyznamenání je ocenit úspěchy týmů zabývajících se rozvojem obchodu, ať už se jedná o farmaceutické či biotechnologické společnosti, nebo o týmy napříč společnostmi, které jsou zodpovědné za konkrétní obchod nebo projekt spolupráce.

Tým společnosti Synaffix pro rozvoj obchodu

Toto uznání získal díky svým úspěšným výsledkům při uzavírání obchodů a vědeckému výzkumu na světové úrovni v oblasti konjugátů protilátek a léčiv (antibody-drug conjugate, ADC). Tým podepsal v kvalifikačním období šest licenčních smluv v hodnotě přibližně 500 milionů až 1 miliardy USD, přičemž tři ADC jsou již v klinickém vývoji.

9. Nejlepší smluvní výzkumná organizace – poskytovatelé komplexních služeb (8)

Cena je uznáním zásadní role, kterou CRO hrají ve vývoji léčiv. Outsourcing (tj. získání zboží nebo služeb na základě smlouvy od externího dodavatele) je životně důležitý, protože farmaceutický průmysl se snaží stále více využívat zkušeností těchto specializovaných společností se zvládáním všech aspektů klinických studií a dalších výzkumů.

Společnost ICON

Poctu se dostala společnosti ICON za jedinečný provozní model a rozmanité zkušenosti v širokém spektru studií, včetně první plně decentralizované klinické studie schválené FDA. Společnost vhodně využila nedávnou akvizici společnosti PRA Health Sciences ve prospěch svých farmaceutických partnerů.

ICON je celosvětovým poskytovatelem poradenství a outsourcovaných služeb v oblasti vývoje a komercializace pro farmaceutické a biotechnologické společnosti, výrobce zdravotnických prostředků a vládní organizace a organizace působící v oblasti veřejného zdraví.

CROs (Contract Research Organizations) jsou smluvní výzkumné organizace, které poskytují podporu farmaceutickým a biotechnologickým společnostem v oblasti klinického vývoje léčiv, farmakovigilance, komunikace s regulačními autoritami, etickými komisemi atd.

10. Nejlepší smluvní výzkumná organizace – poskytovatelé specializovaných služeb (8)

Charakteristiku viz výše.

Společnost Veramed

Cenu získala za svou nedávnou práci na projektu covid-19 s některými z největších světových farmaceutických společností. Společnost poskytuje svým zákazníkům výsledky zaměřené na kvalitu prostřednictvím spolupráce, transparentnosti a přístupu orientovaného na lidi.

Veramed je smluvní výzkumná organizace, která poskytuje služby v oblasti biostatistiky a programování pro řízení klinických studií. Specializuje se na fáze I–IV klinických studií a na observační a registrační studie.

11. Cena za nejlepší partnerskou alianci (6)

Ocenění je uznáním významu spolupráce farmaceutických anebo biotechnologických společností při vývoji nových léčiv. Cílem této kategorie je ocenit inovativní partnerství mezi společnostmi, v nichž se dělí o rizika a odměny spojené s vývojem nových léčiv.

Společnosti GRAIL a AstraZeneca za výzkum, vývoj a komercializaci doprovodných diagnostických testů pro časná stadia rakoviny

Toto partnerství, první svého druhu, spojuje odborné znalosti obou společností v dané oblasti.

GRAIL je zdravotnická společnost, jejímž posláním je odhalit rakovinu v době, kdy ji lze vyléčit. Zaměřuje se na zmírnění celosvětové zátěže rakovinou tím, že vyvíjí průkopnickou technologii pro včasné odhalení a identifikaci mnoha smrtelných typů rakoviny. Společnost využívá sílu sekvenování nové generace, klinických studií v populačním měřítku a nejmodernější počítačové vědy a vědy o datech ke zlepšení vědeckého poznání biologie rakoviny a k vývoji svého krevního testu pro včasné odhalení více typů rakoviny.

12. Soukromá finanční dohoda roku (6)

Cílem této ceny Scrip je vzdát hold úspěšnému a kreativnímu fundraisingu (hledání finanční podpory) farmaceutických a biotechnologických společností. Investice mohou mít různou podobu, od grantů a dohod o partnerství veřejného a soukromého sektoru až po rizikové získávání finančních prostředků a veřejné nabídky, ale měly by být určeny k využití při objevování anebo vývoji léčiv.

SalioGen Therapeutics

Ocenění za transakci roku v oblasti soukromého financování bylo odevzdáno společnosti SalioGen Therapeutics, která získala 130 milionů USD ze série B, čímž výrazně překročila svůj původní cíl 75 milionů USD, což jí umožnilo nasměrovat výtěžek do své platformy pro kódování genů.

13. Cena za inovaci (6)

V rámci této kategorii je oceňován vynikající vědecký nebo technologický průlom, který má podle poroty potenciál změnit objev nebo vývoj nových léčiv.

Terapie Orca-Tcell společnosti Orca Bio

Díky revolučnímu procesu přesného výběru buněk zajišťuje Orca-T lepší výsledky alogenních implantací krvetvorných kmenových buněk u pacientů ohrožených reakcí štěpu proti hostiteli (graft versus host disease, GvHD).

14. Farmaceutická společnost roku (neuveden)

Ocenění je udělováno za mimořádné úspěchy farmaceutických společností za 12 měsíců v období od 1. června předcházejícího roku 30. června roku, v němž jsou ceny zveřejňovány.

Společnost Novo Nordisk

Společnost Novo Nordisk, která je dobře známá jako výrobce antidiabetik, letos (2022) rozšířila své obzory a investovala miliony do výzkumu a vývoje v oblasti kardiovaskulárních a vzácných onemocnění. Na poli rozvoje podnikání uzavřela akvizici společnosti Forma Therapeutics v hodnotě 1,1 miliardy USD a uzavřela inovativní dohody se společnostmi Flagship a Ventus.

Poptávka po přípravku na hubnutí Wegovy (semaglutid) mezitím překonala očekávání. Wegovy se má stát megahitem společnosti Novo Nordisk, která opět zaujala pozici lídra v oblasti životního prostředí, sociálních věcí a řízení (ESG) a snaží se podnikat finančně, ekologicky a sociálně odpovědným způsobem.

15. Cena Scrip za celoživotní dílo (neuveden)

Vítězem této ceny se stává výjimečný člověk, který se během své kariéry trvale zasloužil o plnění svých povinností nad rámec svých pracovních povinností. Toto prestižní mezinárodní ocenění získává osoba, která má za sebou vynikající kariéru v biotechnologické nebo farmaceutické oblasti, především v průmyslu.

Mads Øvlisen, Novo Nordisk

Doc. RNDr. Jozef Kolář, CSc.

Literatura u autora.