Úspěchy farmaceutického průmyslu v roce 2023 – cena Scrip

Dne 16. listopadu 2023 se uskutečnil již 19. ročník udílení cen Scrip (Scrip Awards). Zúčastnilo se ho více než 400 vedoucích pracovníků v oboru, aby oslavili a ocenili nejlepší inovace a úspěchy v oblasti globální biofarmacie.

Vítězové byli oceněni ve 14 kategoriích, které pokrývají celé spektrum pokroků, od nejlepšího nového léčivého přípravku, společenského či komunitního partnerství roku, nejlepší smluvní výzkumné organizace až po novou kategorii pro rok 2023 za nejlepší pokrok v onkologickém výzkumu a vývoji.

Všechny přihlášky byly pečlivě posouzeny nezávislou porotou – skupinou seniorních odborníků z celého světa, kteří byli vybráni pro své zkušenosti a objektivitu.

Součástí této prestižní výroční akce je nejen předání cen, ale také navázání kontaktů. Jako další přínosy lze uvést:

- získání uznání v oboru představením vynikajících úspěchů své společnosti,

- získání postavení odborníka ve svém oboru biofarmacie a klíčového přispěvatele na globálním trhu zdravotní péče,

- získání konkurenční výhody a podpory obchodního růstu na základě aspirace na jedno z nejvyšších ocenění v oboru.

Zmíněná ocenění nejsou určena jen velkým společnostem, ucházejí se o ně i malé společnosti. Vítězi se stanou ty s nejlepšími inovacemi. Účast v soutěži Scrip Awards je zdarma. V podmínkách udílení cen je rovněž uvedeno, že se společnosti mohou přihlásit do více než jedné kategorie za předpokladu, že každá přihláška je napsána tak, aby splňovala příslušná ­kritéria, a je k ní přiložen samostatný souhrn o 250 slovech.

Udělování cen Scrip se pyšní porotou složenou z nezávislých, vysoce postavených odborníků z celého světa, kteří jsou vybráni na základě znalostí, objektivity a důvěryhodnosti. Porotci posuzují zvlášť přihlášky v těch kategoriích, které se vztahují k jejich konkrétním oblastem odborných znalostí, odborností a zkušeností, což zajišťuje uvážlivou reakci na každý jednotlivý návrh. Každou kategorii posuzují nejméně tři porotci. Ti hodnotí každou soutěžní práci podle zveřejněných kritérií pro konkrétní kategorii, přičemž každou odpověď klasifikují až deseti body. Výsledky potom tým Scrip Awards vyhodnotí a určí, které nominace budou zařazeny do užšího výběru a kdo se stane konečným vítězem. V případě potřeby má předseda hodnotící komise právo rozhodnout. Rozhodnutí porotců je konečné a organizátoři ani hodnotící komise nevstupují do žádné komunikace o výsledcích. Na podrobnosti o vítězích je až do večera odevzdávání cen uvaleno přísné informační embargo, ale další podrobnosti o všech postoupivších do užšího výběru jsou zveřejněny v časopise Scrip.

V porovnání s předcházejícím rokem došlo k několika změnám. V roce 2023 nebyly vyhlašovány ceny Za vedení čínské ­biofarmaceutické společnosti, dále cena Za klinický pokrok roku – zvláštní ocenění za přínos v boji proti pandemii ­covid-19, Za ­finanční dohodu roku, Za nejlepší nový léčivý přípravek – zvláštní ocenění za přínos v boji proti pandemii covid-19, Za ­manažera roku – vývojová fáze nebo společnost s tržní ­kapitalizací <10 mld. USD a <5 mld. USD.

Naopak nově byla vyhlášena cena za Nejlepší pokrok v oblasti výzkumu a vývoje v onkologii. Cena odráží zhodnocení prvních klinických výsledků z pohledu významného pokroku v onkologii, kterého dosáhly malé biofarmaceutické společnosti. Velký progres, který byl v posledních letech zaznamenán v oblasti léčby rakoviny, se často zrodil v laboratořích specializovaných firem. Zavedení nové kategorie je příležitostí k ocenění společností, které využívají nové poznatky v oblasti biologie nádorových buněk a mikroprostředí nádorů a razí nové cesty v boji proti tomuto onemocnění, například vývojem nových léčebných strategií v oblasti imunoonkologie, genové a buněčné terapie a nových cílených látek. V jejím rámci se posuzují výsledky firem, které byly dosaženy v klinické fázi, a získané výsledky, které předznamenávají nové přístupy v léčbě rakoviny, objevy nových kandidátů, vůdčích struktur („leading structure“). Tímto termínem se označuje látka, která je nejznámějším, nejvýznamnějším a typickým představitelem určité skupiny strukturně příbuzných léčiv se stejnou indikací. Jejími strukturními obměnami se potom získávají nové sloučeniny, které se následně testují jako potenciální léčiva.

AIC100

Hlavní produkt vyznamenané společnosti AffyImmune Therapeutics, Inc., AIC100, je afinitně vyladěná, na ICAM-1 cílená CAR T buněčná terapie třetí generace. CAR AIC100 má afinitu k ­ICAM-1 podobnou afinitě mezi přirozeně se vyskytujícími T-lymfocyty a jejich cíli, snižuje toxicitu mimo cíl. AIC100 také ­exprimuje SSTR2 (somatostatinový transmembránový receptor 2) pro sledování distribuce a aktivity CAR T buněk v reálném čase.

Pozn.: V EU je od roku 2018 registrováno celkem šest léčivých přípravků založených na CAR-T. V ČR je pro léčbu buněčnou terapií CAR-T vydán doporučený postup České hematologické společnosti ČLS JEP.

Předklinické studie ukazují, že AIC100 vyvolává silnou a trvalou eradikaci nádoru bez recidivy nebo fatality související s toxicitou u různých modelů solidních nádorů. Studie rovněž naznačují možnost kombinace s anti-PD-1 terapií („anti-programmed cell death“, terapie ovlivňující receptor programované buněčné smrti, PD‑1).

Společnost AffyImmune v současné době zařazuje pacienty do studie fáze I pro ARTC.

Mezi potenciální budoucí indikace tohoto přípravku patří ­rakovina žaludku.

Zkratka CAR vychází z anglických slov „Chimeric Antigen ­Receptor“ (chimerický antigenní receptor), což je in vitro vytvořený, geneticky upravený receptor. Díky genetické úpravě T lymfocytů jsou pak tyto receptory exprimovány na povrchu T lymfocytů (CAR-T).

T-lymfocyty jsou buňky bílé krevní řady, které jsou součástí imunitního systému. Vyvíjejí se z prekurzorů v thymu. Jsou ­podstatou specifické (získané) buněčné imunity, při níž potírají např. nádorové buňky.

Zkratka ICAM-1 má základ v anglických slovech „Intercellular Adhesion Molecule 1“ (intercelulární/mezibuněčná adhezní molekula 1). Jedná se o protein známý rovněž pod označením „Cluster of Differentiation 54“, CD54 (diferenciační skupina 54).

Vhodné je také zmínit léčivo lekanemab a léčivý přípravek ­Leqembi^® – získaly hned dvě ocenění, a to cenu za Nejlepší nový léčivý přípravek a cenu za Klinický pokrok roku.

První cena je za výsledek vynikajícího farmaceutického vývoje a vyzdvihuje lekanemab jako první a jedinou léčbu schválenou v Japonsku a v USA, u níž bylo prokázáno, že snižuje rychlost progrese onemocnění a zpomaluje pokles kognitivních funkcí, což působí pozitivně na základní patologii Alzheimerovy nemoci. Vznik nového léčivého přípravku je výsledkem partnerské spolupráce švédské výzkumné biofarmaceutické společnosti BioArctic AB, která se zaměřuje na léčbu neurodegenerativních onemocnění, jako jsou Alzheimerova nemoc, Parkinsonova nemoc a amyotrofická laterální skleróza, a japonské farmaceutické společnosti Eisai Co., Ltd., která se zabývá registrací, výrobou, distribucí a propagací léčivých přípravků.

Druhá cena se uděluje za úspěch nového léčiva v rámci klinické studie, který by měl vést k pokroku v oblasti zdravotní péče. Dochází ke změně paradigmatu v léčbě Alzheimerovy nemoci s reálnou nadějí pro miliony postižených pacientů.

V tabulce je uveden seznam kategorií (cen) a oceněných.

Literatura u autora.
Doc. RNDr. Jozef Kolář, CSc.