Molekula měsíce

Stáhnout PDF

Vyšlo v časopise: Čas. čes. lék., 92, 2020, č. 2, s. 35

Voxelotor

Sumární vzorec: C19H19N3O3

IUPAC: 2-Hydroxy-6-{[2-(1-isopropyl--1H-pyrazol-5-yl)-3-pyridinyl]methoxy}benzaldehyd

Molekulová hmotnost: 337,379g/mol

Srpkovitá anémie (SA) je autozomálně recesivní dědičné onemocnění se změnou tvaru červených krvinek danou mutací genu pro hemoglobin, při níže je zaměněna na 6. pozici v β-řetězci kyselina glutamová za valin a vzniká tzv. HbS hemoglobin. Molekuly hemoglobinu se tím shlukují a deformují krvinku. Ze známých osobností má tuto nemoc francouzský tenista Tsonga. Firma Global Blood Therapeutics přichází s novým léčivem k terapii SA voxelotorem (vox). Je to první modulátor afinity hemoglobinu ke kyslíku, čímž inhibuje polymerizaci HbS hemoglobinu. 25. listopadu 2019 byl vox schválen FDA k urychlené registraci jako orphan drug k léčbě SA u pacientů starších 12 let. Schválen byl na základě výsledků klinické studie s 274 pacienty. Nejčastějšími nežádoucími účinky vox jsou: bolest hlavy (26 %), průjem (20 %), bolest na hrudi (19 %), nauzea (17 %), závrati (14 %) a horečka (12 %). Užívá se 1,5 g perorálně 1x denně, u jaterní insuficience 1 g denně. Biologický poločas vox je 35,5hodiny. Při současném podání induktorů CYP3A4 se podávají 2 g denně, při podání inhibitorů CYP3A4 2 g denně. Vyrábí se jako přípravek Oxbryta®tbl. 500 mg.

Zdroj: internet

Stránku připravil: PharmDr. Pavel GRODZA, panacea@iol.cz