Evropská léková agentura v roce 2019 schválila 7 léků s označením „orphan“

Definice a status orphan drugs

Evropská legislativa definuje orphan drugs jako léky určené pro diagnózu, prevenci či léčbu život ohrožujících nebo chronicky invalidizujících onemocnění postihujících (v okamžiku podání žádosti) ne více než 5 z 10 000 osob v EU. Cílem EU je podpořit výzkum a vývoj „sirotčích léků“ tam, kde by se jinak z ekonomických důvodů bez výhod nevyvíjely. Proces designace orphan drugs zajišťuje Výbor pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) EMA, který posuzuje status těchto léčivých přípravků (LP) a zjišťuje, zda dostupné informace umožňují udělení či udržení statusu orphan drug a s ním spojené exkluzivity na trhu, respektive zvýhodněných podmínek pro výzkum a výrobu. V roce 2019 tuto pozici uhájilo 7 sirotčích léků, kterým byl poprvé udělen anebo prodloužen status „léčivý přípravek pro vzácná onemocnění“.

Orphan drugs schválené v roce 2019

Isturisa (osilodrostat)

Léčivý přípravek Isturisa je určen k léčbě endogenního Cushingova syndromu u dospělých.

Palynziq (pegvaliasa)

Léčivý přípravek Palynziq je indikován k léčbě pacientů s fenylketonurií ve věku 16 let a starších, u nichž není dosaženo dostatečné kontroly hladiny fenylalaninu v krvi navzdory využití jiných dostupných léčebných možností v předchozí léčbě.

Waylivra (volanesorsen)

Waylivra je první lék pro léčbu syndromu familiární chylomikronémie a je indikovaný jako doplněk diety u dospělých pacientů s geneticky potvrzeným syndromem familiární chylomikronémie s vysokým rizikem pankreatitidy, u nichž nebyla sledována adekvátní odpověď na dietu a léčbu ke snížení triglyceridů.

Zynteglo (autologní CD34⁺ buňky kódující β^A-T87Q-globinový gen)

Přípravek Zynteglo je indikován k léčbě beta-talasemie u pacientů ve věku ≥ 12 let závislých na transfuzi, kteří nemají genotyp β0/β0 a u nichž je vhodná transplantace hematopoetických kmenových buněk, ale není k dispozici dárce s odpovídajícím lidským leukocytovým antigenem (HLA).

Xospata (gilteritinib)

Xospata je určena k monoterapii dospělých pacientů, kteří trpí relabující nebo refrakterní akutní myeloidní leukemií s mutací genu FLT3.

Polivy (polatuzumab vedotin)

Léčivý přípravek Polivy je indikovaný k léčbě dospělých pacientů s relabujícím či refrakterním difuzním velkobuněčným B-lymfomem, kteří nejsou vhodní pro transplantaci. Užívá se v kombinaci s bendamustinem a rituximabem.

Epidyolex (kanabidiol)

Přípravek Epidyolex je indikovaný k adjuvantní léčbě záchvatů spojených s vzácnými formami dětské epilepsie – Lennoxovým-Gastautovým syndromem nebo syndromem Dravetové, pro použití společně s klobazamem u pacientů ve věku od 2 let.

Zrychlený režim a podmíněná registrace

Léčivé přípravky Xospata a Zynteglo byly schváleny ve zrychleném režimu. Přípravky Polivy, Zynteglo a Waylivra obdržely podmíněné rozhodnutí o registraci, které je doprovázeno stanovením podmínek a omezení s ohledem na bezpečné a účinné používání těchto LP. Tato opatření umožňují rychlejší uvedení na trh a zpřístupnění těchto léků pacientům.

(lexi)

Zdroj: EMA. Human medicines highlights 2019. European Medicines Agency, 2020 Jan 10. Dostupné na: www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-highlights-2019_en.pdf