Orphan drugs − aktuální stav v Evropě

Vzácná onemocnění

Onemocnění označujeme jako vzácné, trpí-li jím < 5 jedinců z 10 000. V současnosti existuje přes 6 tisíc takto klasifikovaných nemocí a odhaduje se, že v Evropské unii (EU) některou z nich trpí okolo 30 milionů lidí, tedy 1 ze 17 občanů.

Jejich léčba může být velmi náročná, neboť lékaři mají k dispozici jen velmi málo možností. Farmaceutické firmy hůře pokrývají náklady na vývoj léčiv pro malé počty pacientů, jsou tedy velmi opatrné při investicích do takového výzkumu. To vše představuje značný problém, který je potřeba řešit, a zároveň velkou výzvu pro všechny, kteří se nějakým způsobem podílí na poskytování zdravotní péče. EU se snaží svým programem zajistit, aby žádný z pacientů nezůstal bez pomoci.

Označení léčiva jako orphan drug

Dosud bylo označení orphan drug, tedy léčivo pro vzácná onemocnění, přiděleno více než 1 900 látkám. Program EU otevírá nové podněty a nabízí farmaceutickým společnostem různé výhody, které je motivují k hledání orphan drugs. O označení orphan mohou požádat i pro svá již existující léčiva, splní-li následující kritéria:

• Léčivo musí léčit nemoc, která je život ohrožující nebo chronicky oslabující, předcházet jí nebo ji pomoci diagnostikovat.
• Je nepravděpodobné, že léčivo bude generovat takový zisk, který by pokryl náklady spojené s jeho vývojem.
• Nemocí nesmí trpět > 5 z 10 000 lidí v EU.
• Neexistuje žádná jiná uspokojivá metoda diagnostiky, prevence nebo léčby; pokud existuje, léčivo musí poskytovat signifikantní přidaný benefit pro pacienty.

Koncem roku 2017 bylo takových látek nově označeno přes 140. Patří sem například:

• tamoxifen citrát pro Duchenneovu svalovou dystrofii a cystickou fibrózu,
• takrolimus pro plicní arteriální hypertenzi,
• teikoplanin pro cystickou fibrózu,
• sildenafil pro vrozenou brániční kýlu.

Látky, kterým je označení orphan přiděleno, jsou pak dále v rámci standardního registračního řízení zkoumány z hlediska bezpečnosti a účinnosti Výborem pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské lékové agentury (EMA), aby mohly být uvedeny na trh.

(mir)

Zdroje:
1. European Medicines Agency. Factsheet: Orphan medicines in the EU. EMA 2017 Dec 21. Dostupné na: www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Leaflet/2017/12/WC500240710.pdf
2. European Medicines Agency. European public assessment reports. Dostupné na: www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/landing/epar_search.jsp&mid=WC0b01ac058001d124